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随着高科技的发展,细胞治疗、干细胞治疗的应用,部分难治性风湿免疫病患者得到了“再生”的机会。
给免疫功能松绑提到“风湿病”,很多人第一反应是“难治愈”。多数患者谈“风湿”色变,甚至将风湿病中的类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、强直性脊柱炎等疾病称为“不死的癌症”。
江苏省医学会风湿病学分会主任委员、医院副院长、风湿免疫科科主任孙凌云教授表示,随着医疗技术的进步,早期诊断的推行及药物开发,风湿免疫性疾病能得到很好的控制。
部分早诊早治的类风湿关节炎患者实现了治愈、停药。接受规范化治疗的系统性红斑狼疮患者90%以上存活期超过20年,他们和正常人一样生活、工作。
红斑狼疮“偏女”,痛风脊柱炎“偏男”风湿免疫性疾病在中国是一类常见的疾病,发病率较高。孙凌云教授告诉记者,特别是近几年,由于空气污染等原因,风湿病发病率逐渐上升。以类风湿关节炎为例,全国约有-万患者。
随着生活水平提高、生活方式的改变,代谢障碍性疾病痛风的发病率直线上升,且呈年轻化趋势,高尿酸血症患者就更多了。有数据显示,未来几年我国痛风患者将达到万。老年性病变——骨关节炎、骨质疏松患者的群体更加庞大。保守估计,我国骨性关节炎患者达1亿。“风湿免疫性疾病有多种,患病总人数占据疾病排行榜第一位。”
风湿病能侵犯各个年龄段的人群,症状通常“结伴而来”,多个器官同时受累。“当然不排除部分早期患者,只出现一两个症状。”孙凌云教授说,幼儿也有患病的可能,且发病更凶险,如幼年特发性关节炎进展快,不及时治疗会导致关节损害。
部分风湿病呈现出显著的性别特点,“红斑狼疮,10个病人中有9个是女性,多见于生育期女性。类风湿性关节炎好发于中老年女性。痛风、高尿酸的患者中,女性比例仅占5%—10%,男性比例高达90%—95%。脊柱炎也是男性患者居多。”
早诊早治,部分类风湿患者实现停药刷牙、拧毛巾……日常生活中这些动作对一般人来说是不费吹灰之力,对于类风湿关节炎患者而言,却是一种极大的挑战。类风湿关节炎是一种系统性的自身免疫性疾病,极具破坏性,甚至可致严重的关节畸形。孙凌云教授谈到,民间甚至称类风湿关节炎为“不死的癌症”。实际上,近年来随着早期诊断推进及药物开发,类风湿关节炎得到很好的控制。部分患者已实现治愈,部分患者可以停药。关节畸形、最终残疾患者越来越少。而随着生物医药的发展,生物制剂、小分子化合物的应用,使得部分难治性患者受惠,阻止了关节的破坏、功能的残疾。
系统性红斑狼疮的治疗理念近年来也有所改变,临床大大减少了糖皮质激素的使用,降低了感染率,减少了患者感染、糖尿病、骨质疏松、心脑血管疾病等副反应的发生,提高了疾病的缓解率,降低致残率。“系统性红斑狼疮最主要的死亡原因就是感染,传统治疗中,患者长期使用大剂量激素、免疫抑制剂,导致免疫功能下降,加上环境因素,容易造成反复感染,危及生命。”经过近20年的努力,红斑狼疮病人20年的存活率高达90%以上。
这部分病人,早期诊断、早期治疗,完全跟正常人一样生活、工作、生育,达到比较理想的状态。
干细胞治疗挽救危重病人生命随着高科技的发展,细胞治疗、干细胞治疗的应用,部分难治性风湿免疫病患者得到了“再生”的机会。孙凌云教授介绍说,医院风湿免疫科20年来聚焦于干细胞研究,在8年的基础研究中,科研人员发现部分红斑狼疮、类风湿关节炎患者的间充质干细胞存在异常。
年1月,南京大医院副院长、风湿免疫科主任孙凌云教授团队有关红斑狼疮的研究成果荣获国家技术发明二等奖。
“我们提取健康骨髓中的间充质干细胞或异体脐带间充质干细胞,来治疗难治性患者,有效率达到60%左右。”据悉,医院风湿免疫科已完成多例干细胞治疗红斑狼疮等自身免疫病,在国际上遥遥领先。孙凌云教授说,新技术的发展,挽救了重危患者的生命,给常规药物治疗效果不佳的患者带来了新的希望。另一方面,间充质干细胞相对安全,不会出现排斥反应、不会增加感染,相反有抗感染的优点,减少了并发症的发生。
◇截至目前,医院利用异体间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮患者已达多例,治疗有效率约60%◇凭借间充质干细胞疗法的开创性成果,孙凌云及其团队荣获国家技术发明奖二等奖
从应用到产业·干细胞疗法迎来新机遇近年,干细胞研究备受重视,被视为一个国家的重要“软实力”。孙凌云及其团队另辟蹊径,开创了间充质干细胞疗法,不仅攻克了一个病种,也为干细胞药物开发提供了新途径。
孙凌云介绍,研究中,最难的环节是扩增。抽取40-50毫升骨髓,将间充质干细胞分离出来,然后培养扩增到0万个干细胞,纯度要达到90%至95%,活率要达到98%以上。
“当初,仅这一环节的研究,就耗时一年多。”孙凌云说,“现在,我们已能够利用脐带分离来进行较为稳定的扩增,这为后续间充质干细胞药物开发奠定了基础。”
孙凌云教授在为患者诊断病情
目前,孙凌云及其团队还在对间充质干细胞疗法的作用机理进行进一步的研究,并尝试治疗其他风湿免疫类病种,如干燥综合症、系统性硬化、类风湿关节炎以及今天最为常见的糖尿病等等。
孙凌云还告诉记者,相比造血干细胞,间充质干细胞同样具有免疫调节功能,且异体移植也没有排斥反应,注射前也不需要将人体原有的免疫力摧毁,相对较为安全。
“间充质干细胞药物开发市场潜力巨大。”孙凌云说,目前,各种风湿免疫病种多达两百种,国内不同程度的病患超过上亿人,其团队目前也在与相关企业合作,进行药品开发。
“间充质干细胞疗法能治疗很多免疫类疾病,但也不是对所有群体都有疗效。”孙凌云依然十分谨慎,“对于间充质干细胞,还有很多问题待了解和发现,我们的研究还会进行下去。”
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